El Virgen Macarena y Hospital de la Cruz Roja de Sevilla lideran en España el ensayo del fármaco que frena tres años el Alzhéimer

The New England Journal of Medicine, una de las revistas más prestigiosas del mundo en el campo de la investigación biomédica, se ha hecho eco de este ensayo y de los avances logrados respecto a una enfermedad que se caracteriza por una degeneración de las células nerviosas del cerebro y una disminución de la masa cerebral con pérdida de memoria, desorientación temporal y espacial y deterioro intelectual y personal. 

Aunque no se trata de un fármaco curativo, sí es el primero que se limita a paliar sus síntomas sino que consigue frenar la enfermedad durante un periodo medio de tres años. «El objetivo no es paliar sino ganar años de bienestar. Hasta ahora, los fármacos eran puramente sintomáticos y este importante ensayo parece que abre la puerta a frenar, aunque sea parcialmente, la enfermedad», dice el doctor Viñuela, para quien estamos ante «posiblemente el mayor avance de la medicina en lo que va de siglo».

El ensayo continúa y se centrará ahora en investigar y tratar de reducir los efectos secundarios del medicamento. La investigación científica en el campo de esta enfermedad se está centrando en eliminar la presencia anómala de dos proteínas presentes en el cerebro de las personas que sufren Alzhéimer: la beta-amiloide y la tau-fosforilada. «Este fármaco experimental está centrado en eliminar una de estas proteínas potencialmente tóxica, en concreto, la beta amiloide«, dice el neurólogo, investigador principal del ensayo en Sevilla, junto con el doctor López Domínguez.

Reducir los factores de riesgo puede evitar que un 10 por ciento de potenciales pacientes eviten esta enfermedad, que empieza a desarrollarse hasta 30 y 40 años antes de que afloren los primeros síntomas. «No hay que esperar a tener una edad avanzada para atenderlos. Hay tres cuestiones que deben abordarse desde una mediana edad: los riesgos cardiovasculares, la estimulación cognitiva y evitar el aislamiento social, ya que de la misma manera que el funcionamiento del cerebro no disminuye su funcionalidad, más bien al contrario, el ánimo bajo, la ansiedad y la depresión, no son buenos para el cerebro», asegura el neurólogo del Virgen Macarena.

«Desde una mediana edad hay que abordar los riesgos cardiovasculares, la estimulación cognitiva y el aislamiento social. El ánimo bajo, la ansiedad y la depresión no son buenas para el cerebro»

Félix Viñuela

Neurólogo

Este fármaco, que nació en el norte de Europa fue presentado por las compañías farmacéuticas Biogen y Eisai a finales del pasado año en el Congreso de Ensayos Clínicos sobre Alzheimer (CTAD), celebrado en San Francisco (EE.UU.), abre el camino al desafío científico que suponen otras enfermedades neurodegenerativas como Parkinson o Huntington, en las que están implicadas también la proteína potencialmente tóxica que se deposita en el cerebroe impide un envejecimiento natural.

«Las dos grandes agencias reguladoras del mundo, la FDA y la EMA, están valorando los riesgos, beneficios, ventajas, e inconvenientes de este fármaco, aunque la agencia norteamericana ya ha dado un visto bueno preliminar mientras la europea empieza ahora a valorarlo«, cuenta el doctor Viñuela. Otro fármaco contra el Alzhéimer, aparecido años atrás, se aprobó también provisionalmente. «El aduncanumabno era tan concluyente como este fármaco y confiamos en que será aprobado por las dos agencias de forma definitiva. En cualquier caso, lo importante es que se está abriendo camino en la investigación del Alzheimer, a lo que se suma el nuevo test que permite detectar la enfermedad diez años antes de que aparezcan sus primeros síntomas«, afirma este neurólogo, que insiste en la importancia de un diagnóstico precoz: «El cerebro es muy agradecido al tratamiento precoz y menos agradecido a reparar los daños ya producidos. Por eso tenemos dos biomarcadores principales en investigación y a nivel asistencial, el PET y el análisis del líquido encefalorraquídeo. El gran avance, que está por llegar y no tardará, es que esos biomarcadores se puedan detectar en un simple análisis de sangre. Si podemos abaratar y simplificar el diagnóstico precoz, se llegará a mucha gente.

Los resultados del estudio en fase III del decanemab, publicado en The New England Journal of Medicine, confirman los datos que los laboratorios habían avanzado en septiembre de 2022: lecanemab reduce los marcadores de amiloide y consigue ralentizar en un 27% el deterioro cognitivo en pacientes en fases iniciales del Alzheimer. Se trata pues del primer fármaco que conseguiría modificar el curso de la enfermedad, frenando el deterioro cognitivo.

Aunque los resultados son positivos, se necesitan llevar a cabo estudios de más larga duración para determinar el efecto a largo plazo del fármaco (de momento, el ensayo ha investigado el impacto del medicamento durante 18 meses de administración). Además, hará falta seguir profundizando en la investigación para determinar exactamente cuál puede ser su relevancia clínica, qué pacientes podrían beneficiarse y también seguir estudiando su perfil de seguridad. El estudio presentado en San Francisco por Biogen y Eisai también confirmó algunos efectos adversos del fármaco (un tipo de inflamación cerebral en el 12,6% de los pacientes) que, sin ser graves, es necesario estudiar con mayor detalle.

Según los laboratorios farmacéuticos, la agencia reguladora norteamericana FDA (Food & Drug Administration) podría aprobar el fármaco en unos meses. Las compañías pedirán también la aprobación de la agencia europea reguladora (EMA - Euroean Medicines Agency) durante el primer trimestre de 2023. Lecanemab es un anticuerpo que se une de forma selectiva a las protofibrilas de beta-amiloide y que está en investigación para el tratamiento del deterioro cognitivo leve y demencia leve por Alzheimer, con presencia confirmada de patología amiloide en el cerebro.